제약업계, 300조 희귀난치성질환 시장 공략 본격화

[서울와이어 이재형 기자] 희귀난치성질환 치료제 시장이 지속적으로 성장할 것으로 보이면서 국내 제약사들의 움직임이 바빠지고 있다.

1일 글로벌 시장조사기관 BCC 리서치에 따르면 전 세계 희귀난치성질환 치료제 시장은 지난해 기준 230조원이다. 2026년까지 시장 규모가 300조원에 달해 연평균 5.4%의 성장률을 보일 것으로 전망된다.

◆한미약품 “난치성 희귀질환 분야에서 성과 창출 기대”

한미약품은 현재 선천성 고인슐린혈증과 단장증후군 등 소수의 환자에서 발병하는 희귀질환 치료제를 개발하고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 신생아와 소아에서 발생하는 희귀질환으로, 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킨다. 현재 이 질환에 사용가능한 치료제가 없어 대증요법으로 치료가 진행되고 있다. 한미약품이 개발하고 있는 치료제 ‘HM15136’는 글루카곤이라는 물질을 사용해 당 수치를 조절한다. 주 1회 투여로 꾸준한 효과를 볼 수 있도록 목표하고 있으며, 현재 글로벌 임상2상을 진행 중이다.

한미약품은 최근 단장증후군 환자를 대상으로 개발하고 있는 치료제 ‘HM15912’ 단독 요법 글로벌 임상2상도 시작했다. 단장증후군은 신생아에게 나타나는 드문 소화기질환이다. 소장의 길이가 75cm 미만으로 매우 짧아 장을 통한 적절한 영양섭취가 불가능해 ▲만성설사 ▲구토▲성장부전 등을 일으킨다.

한미약품 관계자는 “현재 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받았다”며 “올해 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출을 기대하고 있다”고 말했다.  

◆SK플라즈마 “CAR-T치료제, 핵심 파이프라인으로 육성”

SK플라즈마는 지난달 면역세포치료제기업 큐로셀이 진행한 기업공개 사전 투자유치에서 전략적 투자자로 참여했다. 두 회사는 ‘CAR-T 치료제’에 대한 국내외 사업화를 함께 추진할 계획이다. 이 치료제는 기존 기술로 치료가 불가능한 난치성 암환자를 대상으로 한 혁신신약이다. 

CAR-T 세포치료제는 환자 면역세포를 분리해 유전자를 조작한 뒤 환자에게 다시 투여하는  항암세포치료제다. 환자 면역 기능을 활성화시켜 암을 치료하기 때문에 상대적으로 부작용이 적고, 지금까지 나온 치료제보다 높은 치료 효과를 보이는 것으로 알려졌다. 

두 회사는 환자 본인의 면역 세포를 활용하는 기존 방식을 넘어 기부자 등 타인의 세포를 기반으로 한 ▲동종 유래 ▲고형암 타겟 치료제 등 한 차원 높은 CAR-T 기술 개발까지 협력 분야를 넓혀갈 계획이다.

큐로셀은 지난해 2월 국내 최초로 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종 성인 환자를 대상으로 진행한 ‘CD19 CAR-T세포치료제(CRC01)’의 임상시험 허가를 받았다. 현재 삼성서울병원에서 100여명을 대상으로 임상1상을 진행하고 있다. 

SK플라즈마 관계자는 “암은 대표적인 난치성 질환”이라며 “큐로셀과 협업을 통해 CAR-T 치료제의 성공적인 개발과 사업화 추진으로 CAR-T치료제를 SK플라즈마의 핵심 바이오신약 파이프라인으로 육성할 계획”이라고 말했다.