척수성근위축증 치료제 '졸겐스마주'… 1회 투여 '20억원→598만원'

[서울와이어 김익태 기자] 세계에서 가장 비싼 약으로 알려진 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마주’가 다음 달부터 건강보험이 적용된다.

보건복지부는 지난 20일 개최된 16차 건강보험정책심의위원회에서 졸겐스마주의 건강보험 신규 적용을 의결했다고 21일 밝혔다..

졸겐스마주는 척수성근위축성 질환 치료제다. 이 질환은 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전질환이다. 주로 영유아 때 발병하고 치료를 제대로 받지 못하면 사망에 이를 수 있다.

졸겐스마주는 1회 투여(원샷) 약제로 질병이 급속도로 진행되는 척수성근위축증 SMA1형 환자에게 높은 효과를 보인다는 평을 받는다. 한 번 투여로 완치가 가능하지만 1회 투약비용이 약 20억원에 달해 소비자 부담이 매우 컸다.

건강보험 적용 시 환자의 1회 투약비용은 최대 598만원으로 희소병 환자들의 진료비 부담이 줄어들 전망이다. 단 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않는다.

건강보험공단은 졸겐스마주가 고가 치료제인 만큼 3개 유형으로 ‘위험분담제’를 실시하기로 제약사 측과 계약 조건을 명시했다. 위험분담제는 약제의 효능·효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하는 제도다.

제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성과 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거치게 된다. 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 서면 사전심사를 거쳐야 한다.