[서울와이어 김아령 기자] 유양디앤유는 합작법인 리누스 테라퓨틱스의 수포성 표피박리증 치료제 신약 'RGN-137'의 임상 시험이 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 순조롭게 진행 중이라고 6일 밝혔다.
수포성 표피박리증(EB)은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도쉽게 물집이 발생돼 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다.
전 세계적으로 50만명의 환자가 있으며, 미국과 유럽에서만 5만명의 환자가 있는 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이나 현재 치료제가 없어 상처치료제, 항생제 등의 대증요법만이 사용되고 있다.
현재 진행 중인 임상시험은 한 환자에게서 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여해 효과를 비교하며, 그 결과를 임상 진행과 병행해 확인할 수 있는 오픈 스터디다. 리누스 테라퓨틱스는 환자에게 투약 결과완전한 상처 치유에서 위약 대비 치료제의 효과가 확인됐다고 설명했다.
리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 수포성 표피박리증 치료제 신약 RGN-137은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로 세계 최초의 수표성 표피박리증 치료약으로 승인을 목표로 하고 있다.
리누스 테라퓨틱스 관계자는 “해당 임상 결과를 토대로 임상 3상을 순조롭게 준비해 고통 받는 영·유아와 환자들에게 희망을 줄 수 있는 치료제가 되기를 희망한다"고 말했다.
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