조건부 품목 허가 신청… 조기 상용화
[서울와이어 양성모 기자] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 미국혈액학회(ASH)에 참가해 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’의 임상 1a/b상 연구 결과를 공개했다고 12일 밝혔다. PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 물질이다.
PHI-101의 임상 1상 시험은 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행하고 있다. 시험 결과 모든 용량에서 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았다.
임상 1b상은 확장 권장 용량(RDE)인 160mg 단일 요법으로 진행하고 있으며, 현재까지 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합 완전관해란 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치다.
특히 파로스아이바이오는 이번 발표에서 스위스계 글로벌 제약사 노바티스의 미도스타우린으로 치료 후 재발한 68세 남성 환자 사례를 공개했다. 이 환자는 PHI-101을 지속적으로 투여해 최종 완전관해(CR) 판정을 받았고, 약 3주 경과 후 동종조혈모세포이식(HSCT)이 진행됐다.
흔히 ‘골수이식’으로 알려진 조혈모세포이식은 암세포가 제거된 후 자기 또는 타인의 건강한 조혈모세포를 이식해 건강한 혈액 기능을 회복하는 적극적 AML 치료법이다.
파로스아이바이오는 내년 상반기 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료하고, 하반기에 미국과 호주, 국내에서 2상에 돌입할 예정이다. 2025년경 PHI-101의 임상 2상을 마무리하고 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 통해 조건부 품목 허가를 신청해서 조기 상용화하는 것이 목표다.
한혜정 파로스아이바이오 미국법인 대표는 “치료 대안이 절실한 희귀 혈액암 환자들을 위해 조속히 상용화할 방안을 모색 중”이라고 말했다.
한편 파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼을 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오테크기업이다.