엑사셀, 치료 효과 관련 우려 제기되지 않아
PDUFA에 따른 허가여부 결정 시한 다음달 8일
엑사셀 소식 후 툴젠 주가 등락 반복하며 우상향
[서울와이어 이재형 기자] 유전자편집 기술을 적용한 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인 여부를 앞두고 툴젠에 대한 투자자 관심이 뜨겁다. 스위스 제약사 크리스퍼 테라퓨틱스가 해당 기술을 사용해 개발한 치료제 관련 소식을 발표한 후 툴젠 주가는 상승곡선을 그리고 있다.
◆엑사셀, 임상 주요 목표 달성
크리스퍼 테라퓨틱스는 지난달 31일(현지시간) 홈페이지를 통해 중증 겸상 적혈구 질환 치료제로 개발 중인 ‘엑사셀’ 관련 FDA 자문위원회 미팅을 마쳤으며, 미국 처방의약품 신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 허가여부 결정 시한은 다음달 8일이라고 밝혔다.
처방의약품 신청자비용부담법은 치료제 승인과 관련된 일정을 미리 공지하는 내용의 법안이다.
‘유전자 가위’로 불리는 유전자 편집기술은 원하는 위치의 유전자를 정확하게 잘라낼 수 있고, 또한 다른 유전자를 가위로 잘라서 정확하게 붙일 수 있는 기술을 말한다. 현재 이 기술을 사용해 상용화한 치료제는 없다.
이번 미팅에서 세포·조직·유전자 치료 등 전문가로 구성된 FDA 자문위는 12세 이상을 대상으로 한 재발성 혈관 폐색성 위기 치료와 관련된 내용을 검토했다.
지난 1일(현지시간) 로이터통신은 엑사셀의 임상 주요 목표는 달성됐다고 보도했다. 이어 새로운 방식의 기술 사용으로 인해 발생할 수 있는 잠재적 부작용에 대한 우려가 제기됐으나, 치료 효과와 관련된 우려는 제기되지 않았다고 보도했다.
사마르트 쿨카르니 크리스퍼테라퓨틱스 최고경영자는 올 3분기 실적 관련 보도자료에서 “엑사셀이 승인되면 미국 환자에게 사용되는 첫 유전자가위 기반 치료제가 나오게 된다”고 기대감을 드러냈다.
◆툴젠, 치료제 개발 단계 초기… 평가는 일러
세계 첫 유전자 편집 치료제 등장 가능성이 점쳐지면서 유전자교정 플랫폼 기술 기반 사업을 영위하고 있는 국내 업체 툴젠 주가가 들썩인다.
이 회사 주가는 엑사셀 관련 소식이 전해진 다음날인 지난 1일 상한가로 직행했다. 이후 등락을 반복하며 상승곡선을 그리고 있다. 지난달 31일 종가기준 3만2000원이었던 주가는 지난 13일 5만700원에 거래를 마치며 5만원선을 뚫었다.
툴젠 주가에 크리스퍼 테라퓨틱스 주가가 상당한 영향을 미치는 모습이다. 크리스퍼 테라퓨틱스 주가는 지난달 30일 38.93달러를 기록한 후 30% 넘게 오른 50달러 초반에서 거래되고 있다. 지난 13일(현지시간)에는 2.16% 내린 52.01달러로 마감했다.
툴젠 투자자들 사이에선 “엑사셀 약가 승인나면 툴젠은 걷잡을 수 없을 것이다”, “엑사셀 승인은 반짝하고 끝나는 일회성 호재가 아니다”라는 등 반응이 나온다.
유전자 편집기술에 대한 투자자 관심이 뜨거운 가운데, 권해순 유진투자증권 연구원은 툴젠과 관련해 “유전자 편집 가위를 이용한 신약개발과 특허를 보유하고 있어 주목할 만하나 아직 치료제 개발 단계는 초기라 평가하기 이르다”고 설명했다.
14일 코스닥 시장에서 툴젠 주가는 전장 대비 8.88% 내린 4만6200원에 거래를 마쳤다.